Pure red cell aplasia (PRCA)
Inhoudsopgave
Terug naar beginpagina de-heer.eu.
1 Diagnose
- normale morfologie
- bloed
- anemie
- reticulopenie (<10 x 109/L)
- normaal aantal leukocyten en trombocyten
- anemie
- beenmerg
- normocellulair
- geen / weinig erytroide progenitoren
- <5% in beenmergtelling
- M:E >15:1
- <5% in beenmergtelling
- normocellulair
1.1 Epidemiologie
- erg zeldzaam
- 1-2 per miljoen per jaar
- in NL 20-30x per jaar nieuwe diagnose thymoom
- bij 10% van de patiënten met thymoom PRCA?
- bij 5% van de patiënten met PRCA thymoom?
- bij 10% van de patiënten met thymoom PRCA?
- dus 20-30x / jaar in NL ?
- 1-2 per miljoen per jaar
1.2 Varianten
- ± 10% prodroom van MDS
- variant van MDS met geen erytroide differentiatie, klonale aandoening
- stadium: pluripotente stamcel
- aanwijzingen
- dysplasie: Pelger-Huet, fibrose, basofilie
- cytogenetische afwijkingen
- bij beenmergkweken geen BFU / CFU
- dysplasie: Pelger-Huet, fibrose, basofilie
- voorspeller van geen respons op immuunsuppressie?
- variant van MDS met geen erytroide differentiatie, klonale aandoening
- virale PRCA
- HIV
- parvo B19-infectie (50% kinderen, 90% ouderen sero-positief)
- stadium: pro-erytroblast / deel CFU
- aanwijzingen:
- reuze-proerytroblasten
- hemolyse
- reuze-proerytroblasten
- na week antistoffen
- self-limiting met 2-3 weken
- normale t1/2 ery’s: asymptomatisch
- 2-3 weken aplastische crise bij chronische hemolyse
- self-limiting met 2-3 weken
- stadium: pro-erytroblast / deel CFU
- HIV
- immunologisch gemedieerde PRCA
- 60% humoraal (IgG-fractie)
- 40% T-celgemedieerd (m.n. bij maligniteiten)
- 60% humoraal (IgG-fractie)
Figure 1: DD immunologische PRCA
2 Aanvullend onderzoek
- allo?
- medicatie
- lab
- leverproeven
- morfologie (Pelger-Huet, hypogranulatie, basofilie, LGL)
- reti
- hemolyseparameters
- HIV/parvo-B19
- indien relevant: zwangerschapstest
- leverproeven
- beenmergonderzoek
- reuze-proerytroblasten
- cytogenetica
- fibrose
- evt. BFU/CFU
- reuze-proerytroblasten
- bij geen oorzaak: CT, ANA, M-proteine
- op indicatie: RF, anti-erytropoietine-antistoffen, EBV/CMV, HCV
3 Prognose
- beloop als auto-immuunziekte
- spontane remissie bij 10-15%
- chronisch met enigszins golvend beloop
- spontane remissie bij 10-15%
- thymoom: vaak geen respons op resectie
4 Therapie
- geen gerandomiseerde studies of grote series
- saneren medicatie
- behandeling onderliggende aandoening
- transfusie
- viraal: IVIG (400 mg/kg) waarna reticulocytose met 3-5 dagen
- periode afwachten voor start immuunsuppressie vanwege kans op spontaan herstel
- onder aanname immunologisch mechanisme
- prednison: 30% respons, 10-20% langdurig, 6 weken 1 mg/kg
- liefst na prednison sequentiele combinaties met prednison
- cyclofosfamide: 50% respons, 9 weken 100 mg 1dd
- met name bij reumatologische aandoeningen / LGL?
- met name bij reumatologische aandoeningen / LGL?
- ciclosporine: 70% respons, 9 weken 8-10 mg/kg: dalspiegel 200 ng/mL
- ATG: 60% respons (bij CFU/BFU’s in beenmergkweek)
- vaak noodzaak onderhoud:
- bij afbouwen 80% recidief (na 3+ maanden)
- slechts 10% indien therapie gecontinueerd wordt
- bij afbouwen 80% recidief (na 3+ maanden)
- prednison: 30% respons, 10-20% langdurig, 6 weken 1 mg/kg
- onder aanname immunologisch mechanisme
- overlijden bij PRCA voornamelijk door infecties en orgaanfalen
- derhalve afweging immuunsuppressie versus ijzerstapeling
- alternatief: 1 ronde prednison en ciclosporine
- daarna accepteren chronische transfusie
- derhalve afweging immuunsuppressie versus ijzerstapeling
4.1 Bij therapiefalen
- androgenen
- IVIG
- azathioprine
- anti-CD52
- anti-IL2
- MTX (LGL)
- rituximab (B-cel maligniteiten)
- allogene SCT
- octreotide (thymoom)
- splenectomie
- plasmaferese